식품의약품안전처는 희귀질환인 전신 중증근무력증 치료에 사용하는 희귀의약품 ‘리스티고주(로자놀릭시주맙)’를 4월 24일 허가했다고 밝혔다.

- 중증근무력증 : 신경 근육 접합부 성분을 표적으로 하는 자가항체 IgG(Immunoglobulin G, 병원성 면역글로불린 G)로 인해 신경근 신호 전달 감소, 전신 근력 약화 증상이 나타나는 자가면역질환

‘리스티고주’는 항체 재활용에 관여하는 신생아 Fc 수용체(FcRn)에 IgG가 결합하는 것을 억제하여 병원성 IgG 자가항체의 농도를 감소시킴으로써, 전신 중증근무력증 환자**를 치료한다.

* 신생아 Fc 수용체(FcRn, neonatal Fc Receptor): 체내 항체 IgG 항상성에 특이적이며, IgG가 리소좀에 의해 분해되지 않도록 함

* 항아세틸콜린 수용체 항체 양성 또는 항근육 특이 티로신 키나제 항체 양성인 전신 중증근무력증 환자

이 약은 FcRn에 작용하는 치료제로서, 이번 허가를 통해 성인 전신 중증근무력증 환자의 치료제 선택 폭이 넓어질 것으로 기대된다.

식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이라고 밝혔다.